O Brasil deu um passo histórico no tratamento de doenças raras com o início do primeiro estudo clínico em humanos com terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O anúncio foi feito pelo Ministério da Saúde e pela Fundação Oswaldo Cruz, com investimento federal de R$ 122 milhões no desenvolvimento da tecnologia, que utiliza dose única e pode transformar a expectativa de vida de crianças diagnosticadas com a doença.
A nova terapia integra a medicina de precisão e utiliza vetores virais e plasmídeos para corrigir alterações genéticas responsáveis pela AME. A primeira aplicação do medicamento ocorreu em janeiro, após autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária, e atualmente está nas fases iniciais de avaliação de segurança, tolerabilidade e eficácia.
Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, a iniciativa reforça o compromisso do Sistema Único de Saúde com a oferta de tratamentos de alta complexidade de forma gratuita. A tecnologia, se aprovada, poderá ser incorporada ao SUS após análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias, ampliando o acesso à população.
O estudo é destinado a crianças com diagnóstico genético confirmado da AME Tipo 1, com idade entre duas semanas e 12 meses, incluindo casos sintomáticos e pré-sintomáticos. A inclusão de novos pacientes será gradual, e a produção nacional será fortalecida com transferência de tecnologia para unidades da Fiocruz, permitindo o desenvolvimento de terapias para outras doenças raras.
A Atrofia Muscular Espinhal é uma condição genética grave que afeta os neurônios responsáveis pelos movimentos, causando perda progressiva da força muscular e podendo comprometer a sobrevivência nos primeiros anos de vida. Com resultados positivos e aprovação regulatória, a nova terapia poderá representar um avanço decisivo no tratamento e na qualidade de vida dos pacientes atendidos pelo SUS.
Fonte: Ministério da Saúde / Fiocruz / gov.br
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