A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) anunciou nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão ocorreu a pedido da fabricante Roche e foi publicada no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, o registro condicional é uma autorização temporária concedida para permitir o uso ou a comercialização de determinado produto enquanto são apresentados dados adicionais exigidos pela regulação. No caso do Elevidys, as informações disponíveis até o momento não atenderam aos requisitos necessários para a manutenção da autorização no Brasil.
O cancelamento, no entanto, não altera as obrigações da empresa em relação ao acompanhamento dos pacientes que participaram de estudos clínicos ou programas relacionados ao medicamento. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Medicamento é indicado para Distrofia Muscular de Duchenne
O Elevidys foi autorizado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, doença genética rara que provoca perda progressiva de massa muscular e fraqueza devido à deficiência de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.
No Brasil, o medicamento recebeu registro condicional em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização abrangia pacientes deambuladores, ou seja, crianças que ainda mantinham a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, entre 4 e 7 anos, desde que cumprissem critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução RE nº 2.813/2025, enquanto aguardava novos estudos e esclarecimentos da farmacêutica. A medida ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
Desde então, a agência informou ter solicitado uma série de informações adicionais à fabricante, incluindo dados consolidados de segurança, especialmente relacionados ao risco de insuficiência hepática aguda.
A Roche apresentou informações complementares e manteve contato com a Anvisa durante o processo de avaliação das obrigações relacionadas ao registro condicional. Em nota, a empresa afirmou que continuará comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências científicas necessárias.
Paralelamente, a Anvisa aprovou, no último dia 13, o registro de outro medicamento destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. O Duvyzat (givinostate) teve autorização concedida após estudos clínicos apontarem capacidade de retardar a progressão da doença.
A Anvisa e a fabricante reforçaram que as decisões relacionadas a terapias avançadas devem ser baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no tratamento de doenças graves e raras. O cancelamento do registro condicional do Elevidys mantém, porém, a necessidade de acompanhamento dos pacientes que já receberam a terapia no Brasil.
Fonte: Agência Brasil, Anvisa e Diário Oficial da União
Entre no nosso canal de WhatsApp e receba notícias em tempo real, Clique aqui
Inscreva-se em nosso canal no Youtube, Clique aqui
Comentários