A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13) o registro do Duvyzat (givinostate), novo medicamento indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). A terapia pode retardar a perda da função muscular e será administrada por via oral.
Novo tratamento
Estudos clínicos apontaram que o medicamento desacelera a progressão da doença, com menor perda de capacidade motora em comparação ao tratamento padrão com corticosteroides.
O Duvyzat é indicado para crianças a partir dos 6 anos e deve ser utilizado junto aos corticosteroides. A solução oral é administrada duas vezes ao dia, com dose definida pelo médico conforme o peso do paciente.
Aprovação com acompanhamento
Como ainda existem dúvidas sobre os efeitos do tratamento a longo prazo, a Anvisa firmou um Termo de Compromisso com a fabricante para que novos estudos continuem avaliando os benefícios e possíveis riscos do medicamento.
A análise foi priorizada pela Agência conforme as regras destinadas a medicamentos para doenças raras. Após o registro, a empresa deverá solicitar à CMED a definição do preço máximo para comercialização no Brasil. O prazo para disponibilização do produto depende da fabricante, respeitando o limite de até 365 dias previsto na regulamentação.
Doença rara e grave
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e costuma apresentar os primeiros sinais na infância. A ausência da proteína distrofina provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer também os músculos cardíacos e respiratórios.
A aprovação do novo medicamento amplia as opções de tratamento para pacientes com DMD no país, enquanto novas evidências sobre sua eficácia e segurança a longo prazo continuam sendo acompanhadas.
Fontes: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa); Ministério da Saúde
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