A Anvisa aprovou o início dos testes clínicos do GB221, terapia gênica avançada voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O estudo será conduzido pela Fiocruz, que também firmou acordo de transferência de tecnologia para futura produção nacional, fortalecendo a autonomia científica do país.
Desenvolvido pela norte-americana Gemma Biotherapeutics, o GB221 utiliza vetores virais para substituir o gene SMN1 defeituoso e restaurar a proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores — tecnologia já dominada por Bio-Manguinhos desde a produção da vacina contra a covid-19. A iniciativa integra a estratégia do Ministério da Saúde para ampliar o acesso a terapias avançadas pelo SUS e fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde, que já recebeu mais de R$ 172 milhões em investimentos, incluindo aportes da Finep.
A Fiocruz destaca o avanço como marco científico e social. Segundo o presidente Mario Moreira, o estudo “poderá transformar a vida de crianças com AME de forma inédita”. Entre os benefícios esperados, a terapia promete repor a função genética perdida, reduzir a progressão da degeneração muscular, ampliar a expectativa de vida e melhorar o desenvolvimento motor e a qualidade de vida das crianças e suas famílias.
O projeto também impulsiona a capacidade do SUS de produzir terapias gênicas de alto custo, reduzindo dependências internacionais. Para Bio-Manguinhos, o GB221 consolida o avanço da soberania tecnológica brasileira. A AME Tipo 1, causada pela falha no gene SMN1, leva à perda muscular progressiva e risco elevado de morte precoce — e a nova terapia surge como esperança inédita para milhares de famílias.
Fontes: Anvisa / Fiocruz / Gemma Biotherapeutics
Comentários