A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (29) o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), destinado ao tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A indicação contempla adultos e crianças a partir de 2 anos de idade, com peso mínimo de 20 quilos, diagnosticados com os tipos 1, 2 ou 3 da doença ou que apresentem de uma a quatro cópias do gene SMN2, conforme os critérios da aprovação.
A AME é uma doença genética que provoca deficiência da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN). A falta dessa proteína leva à perda progressiva de neurônios responsáveis pelos movimentos, causando fraqueza e redução da massa muscular. A condição pode comprometer atividades como sentar, engatinhar e caminhar, além de afetar a respiração e a deglutição.
Como funciona o medicamento
O risdiplam atua no gene SMN2 para aumentar a produção da proteína SMN funcional. Com isso, o tratamento busca preservar os neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
O Evrysdi Go é apresentado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dispersos em água não clorada para administração. Diferentemente da apresentação anteriormente aprovada, o novo produto dispensa a reconstituição por profissionais de saúde e o treinamento complexo de cuidadores. Outra mudança é o armazenamento em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Estudos clínicos avaliaram os resultados
Em um estudo com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, considerado o mais grave, 29% dos participantes — 12 crianças — conseguiram permanecer sentados sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo, realizado com 180 pacientes de até 25 anos com AME tipos 2 e 3, identificou uma diferença de 1,6 ponto na escala de avaliação da função motora MFM32 entre os pacientes tratados com risdiplam e aqueles que receberam placebo, após 12 meses. A escala possui pontuação máxima de 100 pontos.
A aprovação amplia as opções terapêuticas para pessoas com AME 5q. A indicação e o acompanhamento do tratamento devem ser realizados por profissionais de saúde, considerando as características clínicas de cada paciente.
Fonte: Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Resolução nº 4.244/2026, publicada no Diário Oficial da União
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