Uma descoberta científica que pode transformar o tratamento da anemia falciforme rendeu reconhecimento internacional a pesquisadores que desenvolveram base para uma terapia genética inovadora. O avanço utiliza tecnologia de edição genética para tratar doenças graves do sangue.
Os cientistas Swee Lay Thein e Stuart Orkin foram premiados com o Breakthrough Prize in Life Sciences pela pesquisa que possibilitou o desenvolvimento do tratamento Casgevy. A cerimônia ocorreu em Los Angeles.
A terapia utiliza a técnica CRISPR para tratar não apenas a anemia falciforme, mas também a beta-talassemia. O método atua desativando um gene que impede a produção de hemoglobina saudável, permitindo que o organismo volte a produzir células sanguíneas normais.
A base da descoberta veio da observação de que recém-nascidos não apresentam sintomas da doença devido à presença da hemoglobina fetal. Os pesquisadores identificaram que o gene BCL11A interrompe essa proteção ao longo do tempo, tornando-se o alvo da terapia.
Apesar do avanço promissor, especialistas destacam que o tratamento ainda é complexo e caro, envolvendo coleta e modificação de células em laboratório antes da reinfusão no paciente.
O próximo passo da ciência é tornar a terapia genética mais acessível e menos invasiva, ampliando o alcance do tratamento e trazendo novas perspectivas para pacientes com doenças sanguíneas graves.
Fonte: Jornal Correio
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